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【第一參賽人/留學人員】潘雨堃

【留學國家】美國

【技術領域】生物技術與大健康

【參賽屆次】第7屆

【所獲獎項】三等獎

【項目簡介】
經過30余年的發展,基因治療已經逐步走向成熟,成為繼小分子、重組蛋白和抗體之后,醫藥行業新的關注點。目前,基因治療藥物不僅在部分適應癥的臨床試驗中取得了實質性成功,更在腺相關病毒(AAV)等細分領域出現了商業成功案例。AAV載體介導的基因治療具有高效、安全、表達持久的優勢,但同時存在不可重復給藥的瓶頸。為了突破瓶頸,本公司自主開發了脂質納米顆粒遞送無末端DNA(LNP-neDNA)平臺技術。該技術不僅可以利用細胞核內染色體外游離態的neDNA介導治療基因的高效持久表達,同時低免疫原性使其可以多次重復地進行藥物輸注,從而擴大了藥物適用人群范圍,并且使得兒童和青少年期的肝靶向基因治療成為可能。 【展開】 【收起】
【成立時間】2020年04月10日
【行業領域】研究和試驗發展
【注冊資本】133.3333萬元
【企業法人】潘雨堃
【官方網站】http://www.barbelltx.com/
【公司地址】中國(上海)自由貿易試驗區蔡倫路781號704室
【企業簡介】
上海渤因生物科技有限公司(Barbell Therapeutics Co. Ltd. )成立于2020年,研發中心實驗室位于上海張江藥谷國家級科技企業孵化器。公司主要從事基因治療藥物開發,由擁有全球視野和本土創業經驗的年輕領導者以及領域內資深專家聯合發起創立,是一家旨在引領全球基因治療2.0革命的生物醫藥研發公司,專注于解決領域不可重復給藥這一痛點。公司早期重點布局肝臟遞送領域, 旨為患者提供突破性療法。公司項目入選默克中國加速器和2020年上海市浦江人才計劃。目前,公司已獲得知名風險投資機構峰瑞資本和凱風創投數千萬元天使輪融資。 【展開】 【收起】
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